STUDIO SUL LITIO CARBONATO NELLA SLA INTERROTTO PER ASSENZA DI EFFICACIA ED ELEVATA TOSSICITA'

Interruzione dello studio sul litio carbonato nella SLA per assenza di efficacia ed elevata tossicità. Nel febbraio del 2008 è stato pubblicato sulla rivista “PNAS” da Francesco Fornai e collaboratori uno studio sull’utilizzo del litio carbonato in un gruppo di 16 pazienti affetti da SLA (Sclerosi Laterale Amiotrofica). Tale studio ha rilevato un effetto positivo del litio sia sulla progressione di malattia sia sulla sopravvivenza dei pazienti. In base a tali risultati di notevole interesse per la popolazione di pazienti con SLA, malattia degenerativa del sistema nervoso a decorso progressivo e invalidante, è stato organizzato uno studio randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, in 20 centri SLA italiani, che ha confrontato due dosi di litio, la prima analoga a quella dello studio di Fornai, la seconda subterapeutica. Nel corso dello studio sono stati reclutati 171 pazienti, 87 randomizzati alla dose elevata di litio (0,4-0,8 mEq/l) e 84 alla dose subterapeutica (0,2-0,4 mEq/l). L’analisi ad interim, eseguita nel mese di ottobre 2009, ha permesso di rilevare che il 60% dei pazienti non ha portato a termine i 15 mesi previsti di trattamenti(37 per decesso/tracheotomia, 34 per eventi avversi gravi, 29 per ritiro del consenso e 2 per mancata aderenza al protocollo dello studio). Questa elevatissima perdita di pazienti nel corso dello studio (che è stata da due a tre volte maggiore di quanto riportato da precedenti studi sperimentali di farmaci nella SLA) e l’elevata tossicità riscontrata, soprattutto nei pazienti che presentavano una riduzione della funzione respiratoria (FVC <80%), ha indotto a decidere l’interruzione dello studio. L’analisi dei dati raccolti fino al momento dell’interruzione ha permesso inoltre di osservare che le due dosi di litio sono sostanzialmente equivalenti sia per quanto riguarda la sopravvivenza, sia per quanto riguarda la progressione del danno funzionale, sia, infine, per il numero e il tipo di effetti collaterali. Inoltre, utilizzando come confronto i dati del Registro Regionale Piemonte e Valle d’Aosta per la SLA, la mortalità riscontrata nei pazienti trattati con litio è risultata identica a quella dei pazienti che assumevano esclusivamente la terapia con riluzolo. FONTE: prof. Adriano Chiò prof. Ettore Beghi prof. Giancarlo Logroscino dott. Massimo Corbo dott. Gabriele Mora